VTX-803, desarrollado por Vivet, designado como medicamento huérfano en EE.UU. y UE

PARÍS–(BUSINESS WIRE)–Vivet Therapeutics ha anunciado hoy que tanto la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) como la Comisión Europea (CE) han concedido la designación de medicamento huérfano al segundo producto de terapia génica desarrollado por Vivet, VTX-803, para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 3 (PFIC3). La PFIC3 es una enfermedad rara potencialmente letal y altamente debilitante, debida a una disfunción hepática grave y progresiva, acompañada de ictericia, hipertensión portal, hepatoesplenomegalia y retraso en el crecimiento. Los síntomas de la enfermedad suelen aparecer en la infancia en forma de colestasis progresiva, evolucionando a insuficiencia hepática, cirrosis y finalmente necesidad de trasplante de hígado.

“Estamos muy contentos de haber recibido la designación de medicamento huérfano para VTX-803 por parte de la FDA y la CE que acredita el esfuerzo de Vivet centrado en el desarrollo de tratamientos innovadores para trastornos metabólicos hereditarios raros. Tanto la FDA como la CE han reconocido la necesidad de contar con un tratamiento seguro y efectivo para la PFIC3 y el potencial del VTX-803 para atender dicha necesidad. El campo de la colestasis intrahepática familiar progresiva es foco de cada vez más atención en medicina con numerosos ensayos clínicos en curso. La necesidad de nuevas terapia es especialmente acuciante en el segmento pediátrico de pacientes con PFIC3, en el cual el trasplante de hígado sigue siendo la única opción verdaderamente curativa hoy en día”, afirma Jean-Philippe Combal, cofundador y CEO de Vivet Therapeutics.

VTX-803 es el segundo producto de terapia génica de Vivet al que se le ha concedido la designación de medicamento huérfano. Se trata de un importante impulsor de valor para Vivet ya que, en caso de que el VTX-803 fuera aprobado para el tratamiento de la PFIC3, proporciona 10 y 7 años de exclusividad de mercado en la UE y EE. UU., respectivamente, .VTX-803 se encuentra en la actualidad en la fase de estudios preclínicos para necesarios para proceder a la solicitud de nuevo fármaco de investigación (IND en sus siglas en inglés). El inicio del desarrollo clínico de VTX-803 está previsto para el segundo semestre de 2021 tanto en EE. UU. como en la UE.

“Nos sentimos muy orgullosos de este reconocimiento a nuestro logro científico que tiene por objetivo aportar soluciones a una compleja y devastadora enfermedad hepática. Además, este hito valida y refuerza el valor de nuestra colaboración estratégica con la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA). Este programa podría suponer un cambio muy significativo en el campo de la terapia genética para los trastornos de la PFIC” añade la Dra. Gloria González-Aseguinolaza, cofundadora y directora científica de Vivet Therapeutics y subdirectora de la FIMA.

VTX-803 ha sido recientemente objeto de una presentación oral en el congreso de la ASGCT (Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular) en 2019, de una conferencia invitada en la reunió anual de la ESGCT (Sociedad Europea de Terapia Genética y Celular) en 2019 y de una publicación en Nature Communications (Weber et al. Nature Communications, 2019, 10(1):5694).

Acerca de Vivet Therapeutics


Vivet Therapeutics es una compañía biotecnológica emergente que desarrolla tratamientos de terapia génica para enfermedades metabólicas raras y hereditarias.

Vivet está construyendo una amplia cartera de productos de terapia génica basada en tecnologías novedosas con virus adenoasociados (AAV) mediante sus acuerdos de colaboración y de licencias exclusivas con la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), una fundación sin ánimo de lucro, de la Universidad de Navarra, en Pamplona, España.

El programa principal de Vivet, VTX-801, es una nueva terapia génica en investigación para la enfermedad de Wilson que ha recibido la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) y la Comisión Europea (CE).

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