Vivet Therapeutics: la FDA autoriza el ensayo clínico de fase 1/2 con VTX-801

PARIS / NUEVA YORK — Vivet Therapeutics, empresa dedicada al desarrollo de  terapia génica para  enfermedades hepáticas hereditarias y Pfizer Inc (NYSE: PFE ), anunciaron que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aprobó la solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) de Vivet para el estudio GATEWAY, un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa el vector de terapia génica patentado por Vivet, VTX-801, para el tratamiento de la enfermedad  de Wilson (WD), una enfermedad  hepática poco común y potencialmente mortal. Se espera que el ensayo comience a principios de 2021.

“Nos complace anunciar la primera autorización de un IND de Vivet por parte de la FDA para GATEWAY, nuestro  ensayo clínico de Fase 1/2 con VTX-801 “, dijo Jean-Philippe Combal, director ejecutivo y cofundador  de  Vivet. “Este es  un  hito muy importante para  la comunidad de  pacientes con la enfermedad de Wilson para quienes VTX-801 puede ofrecer un importante beneficio terapéutico. VTX-801 tiene como objetivo restaurar  el correcto metabolismo del cobre. El ensayo clínico GATEWAY analizará biomarcadores relevantes para  evaluar la restauración fisiológica de la eliminación y el transporte de cobre en los pacientes. Esperamos que VTX-801 llegue a la clínica a principios de 2021 “.

VTX-801 es un nuevo vector de terapia génica basado en virus adenoasociados (AAV) diseñado para administrar una versión miniaturizada la proteína ATP7B la cual se ha demostrado  que restaura  la homeostasis del cobre, revierte la patología hepática y reduce la acumulación de cobre en hígado y en cerebro en un modelo de ratón de enfermedad de Wilson. El serotipo de rAAV que se ha empleado en la producción del vector  terapéutico VTX-801 se seleccionó en  función de  su capacidad para  la transducción de células hepáticas humanas.

En marzo de 2019, se  anunció que Pfizer obtuvo una participación minoritaria en Vivet y se había asegurado una opción exclusiva para adquirir todas las acciones en circulación. En septiembre de 2020, Vivet y Pfizer anunciaron la firma de un acuerdo para la producción por parte de Pfizer del vector VTX-801 para el ensayo clínico GATEWAY.

“La aprobación de la FDA del IND de Vivet marca un hito importante para el programa VTX-801, que creemos tiene el potencial de convertirse en una terapia transformadora  para las personas  con la enfermedad   de  Wilson”,  dijo  Seng  Cheng,  director científico  de  la  Unidad de  Investigación de Enfermedades Raras de  Pfizer. “Pfizer ha  comenzado  a fabricar material clínico  para  el estudio GATEWAY y espera con interés el inicio del estudio”.

“Este IND es un reconocimiento a la experiencia del equipo de investigación de Vivet dirigido por nuestra CSO y cofundadora, la Dra. Gloria González-Aseguinolaza, gracias a las colaboraciones de mantenidas con la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (Cima Universidad de Navarra), y un equipo de desarrollo experimentado de Vivet. Creemos que nuestra  experiencia en desarrollo global, junto con nuestra  colaboración con Pfizer, nos coloca en una posición sólida para ejecutar rápidamente y acercar  esta  terapia potencialmente transformadora  a pacientes con necesidades médicas no satisfechas”, agregó Jean-Philippe Combal.

Más info en https://www.vivet-therapeutics.com/en/news-events/latest/vivet-and-pfizer-inc-announce-fda-authorization-to-proceed-with-gateway-the-phase-12-study-for-vtx-801-vivets-investigational-gene-therapy-for-wd