El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva recomendando la autorización de comercialización de NEZGLYAL® (leriglitazona) para el tratamiento de niños de entre 2 y 12 años con adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) en estadios tempranos. La decisión definitiva de la Comisión Europea se espera antes de que finalice septiembre de 2026.

Para Minoryx Therapeutics, este hito representa el resultado de más de una década de investigación, desarrollo clínico y trabajo regulatorio. Para los pacientes y sus familias, supone la posibilidad de acceder por primera vez en Europa a un tratamiento farmacológico para una enfermedad neurodegenerativa rara que, hasta ahora, carecía de alternativas terapéuticas aprobadas.

"En Columbus Venture Partners nos sentimos orgullosos de haber acompañado a Minoryx en este recorrido, contribuyendo a transformar una innovación científica en una terapia que está a punto de llegar a quienes más la necesitan" han declarado los fundadores de la firma de capital riesgo, respaldando la inversión que realizaron en la compañía en su tercer fondo.

De la ciencia al medicamento: el verdadero reto de la biotecnología

"Descubrir una molécula prometedora es solo el comienzo. El verdadero desafío consiste en convertir ese hallazgo en un medicamento seguro, eficaz y capaz de superar uno de los procesos regulatorios más exigentes del mundo. La opinión positiva del CHMP representa precisamente esa validación", explica Damià Tormo, consejero de Mynorix y fundador de Columbus Venture Partners.

La recomendación se basa en los resultados del estudio NEXUS, un ensayo clínico de fase 2/3, complementados con evidencia obtenida a través de programas de uso compasivo. Los datos demostraron que los pacientes pediátricos tratados con leriglitazona permanecían clínica y radiológicamente estables durante periodos prolongados, un resultado especialmente relevante en una enfermedad caracterizada por una progresión extremadamente rápida.

En el ámbito de las enfermedades raras, donde los ensayos clínicos son especialmente complejos debido al reducido número de pacientes, alcanzar un hito regulatorio de esta magnitud constituye una validación científica, clínica e industrial de enorme valor.

Una nueva esperanza para una enfermedad devastadora

La adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) es una enfermedad neurodegenerativa rara de origen genético. Entre un 30% y un 35% de los niños afectados desarrollan su forma cerebral, la cALD, habitualmente entre los dos y los doce años de edad.

La enfermedad provoca lesiones inflamatorias en el cerebro que destruyen la mielina y desencadenan un rápido deterioro neurológico, con pérdida progresiva de funciones motoras y cognitivas. Sin tratamiento, la esperanza media de vida tras la aparición de los síntomas se sitúa entre tres y cuatro años.

"Hasta ahora, las opciones terapéuticas eran muy limitadas. El trasplante de progenitores hematopoyéticos puede frenar la progresión en determinados pacientes, pero se trata de un procedimiento altamente invasivo que no siempre resulta viable ni está disponible para todos los afectados", advierte Marc Martinell, CEO de la biotecnológica. "Si la Comisión Europea confirma la recomendación del CHMP, NEZGLYAL® se convertirá en el primer tratamiento farmacológico aprobado en Europa para esta enfermedad, ofreciendo una nueva alternativa terapéutica para niños con lesiones cerebrales en fases iniciales", añade Martinell.

Un ejemplo del valor de invertir a largo plazo en biotecnología

La historia de Minoryx demuestra que el desarrollo de un medicamento innovador exige mucho más que excelencia científica. Requiere visión a largo plazo, financiación sostenida, capacidad de ejecución y la colaboración continuada entre investigadores, clínicos, pacientes, reguladores e inversores.

Fundada en Barcelona en 2011, la compañía ha logrado avanzar leriglitazona desde sus primeras fases de investigación hasta las puertas de su aprobación europea, mientras continúa desarrollando nuevas indicaciones para la enfermedad y otros trastornos neurológicos, como el síndrome de Rett.

Para Columbus Venture Partners, este hito refleja la filosofía que guía su estrategia de inversión desde sus inicios: identificar ciencia transformadora y acompañarla hasta convertirla en soluciones reales para los pacientes.

Minoryx es una compañía participada por el Columbus Life Sciences III.