- ATX-01 es la primera terapia antimicroARN de la industria que se investiga en DM1 .
Valencia, España, 18 de octubre de 2024 - ARTHEx Biotech S.L., una compañía biotecnológica en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a través de la modulación de la expresión génica, ha anunciado hoy que se ha administrado la dosis al primer participante en el Ensayo ArthemiR™ de Fase I-IIa aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego de ATX-01 para la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1). La DM1 es un trastorno neuromuscular raro y devastador que causa debilidad muscular y otras complicaciones que limitan la vida. Actualmente no existen tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados para la DM1.
ATX-01, la primera terapia antimicroARN de la industria que se evalúa para la DM1, se dirige al microARN 23b (miR-23b), conocido por ser un regulador de la expresión de proteínas similares a los ciegos musculares (MBNL) que son esenciales para la correcta expresión (empalme) de muchos ácidos ribonucleicos mensajeros (ARNm) y, por tanto, proteínas, en el organismo. La patogénesis de la DM1 está causada por el secuestro de MBNL por la proteína cinasa tóxica de la distrofia miotónica (DMPK) ARNm en el núcleo, y por la represión traslacional de la producción de MBNL causada por la sobreexpresión de miR-23b, que conducen a una disminución neta de MBNL disponible para ejercer sus funciones reguladoras habituales. ATX-01 es el único agente terapéutico que actúa con un doble mecanismo de acción, por (1) el aumento de la producción de MBNL, y (2) por la desestabilización de los focos tóxicos DMPK que conduce a una reducción de ARNm DMPK y la liberación de MBNL secuestrado. Ambos factores contribuyen a un aumento general de los niveles de MBNL activo y a la corrección del splicing.
"Desde la fundación de ARTHEx, hemos trabajado incansablemente para lograr nuestro objetivo de crear una nueva opción terapéutica para las personas que viven con DM1 y sus familias. Estamos orgullosos de haber alcanzado un hito importante en la trayectoria de nuestra empresa con la dosificación del primer participante en nuestro ensayo ArthemiR™", declaró el Dr. Frédéric Legros, Presidente y Director General de ARTHEx. "Creemos que la oportunidad de mercado para una nueva terapia de DM1 es muy atractiva, dada la importante necesidad médica no cubierta y la falta de un agente aprobado que sea modificador de la enfermedad."
"ATX-01 es una molécula muy singular: fue descubierta y desarrollada íntegramente en la empresa por científicos de ARTHEx a lo largo de años de ingeniería y ejecución, y estamos entusiasmados con el potencial de su doble mecanismo de acción para mejorar la vida de los pacientes con DM1", dijo la Dra. Beatriz Llamusí, Directora Científica y Cofundadora de ARTHEx.
El ensayo ArthemiR™ es un estudio global de fase I-IIa, doble ciego, controlado con placebo, de dosis única y múltiple ascendente en participantes con DM1 clásica. El objetivo primario es determinar la seguridad y tolerabilidad de ATX-01 en participantes con DM1. ARTHEx también investigará la participación de la diana a nivel muscular a través de biomarcadores, incluidos los niveles de MBNL y el índice de empalme de ARN. Los criterios de valoración clínicos del ensayo incluirán medidas relacionadas con la función muscular, resultados comunicados por los pacientes y medidas de calidad de vida. El plan es inscribir a cincuenta y seis participantes para permitir una evaluación del rendimiento de ATX-01 en esta población.
La Dra. Judy Walker, Directora Médica de ARTHEx, añadió: "El ensayo ArthemiR™ está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ATX-01 en personas con DM1, así como su actividad sobre la fisiopatología de la enfermedad y los resultados clínicos. Estamos muy satisfechos con el perfil de seguridad no clínico de ATX-01 y estamos entusiasmados con el traslado de este agente a la clínica, ya que ofrece un nuevo enfoque de la enfermedad debido a su doble mecanismo de acción. Esperamos sinceramente que ATX-01 produzca beneficios funcionales para los pacientes con DM1, ofrezca un perfil de seguridad bien tolerado y mejore la calidad de vida de quienes padecen la enfermedad. Esperamos seguir inscribiendo participantes e iniciar más centros en todo el mundo."
Sobre ATX-01
ATX-01 es un oligonucleótido antimiR diseñado para dirigirse al microARN 23b (miR-23b), que está implicado en la patogénesis de la DM1. Se ha demostrado, en líneas celulares de mioblastos humanos de DM1 y en dos modelos murinos, que ATX-01 tiene un mecanismo de acción único y dual que reduce el ARNm tóxico DMPK y aumenta la producción de proteína MBNL.
ATX-01 se descubrió gracias al motor de descubrimiento interno de ARTHEx, creado para identificar, diseñar y optimizar nuevos moduladores de la expresión génica y garantizar su administración preferente a los tejidos diana afectados por la enfermedad.
Sobre la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1)
La distrofia miotónica de tipo 1 (DM1) es una enfermedad muy discapacitante que afecta a más de un millón de personas en todo el mundo. La enfermedad afecta a los músculos y otros tejidos (causando problemas respiratorios, fatiga, hipersomnia, anomalías cardiacas, complicaciones gastrointestinales graves y deterioro cognitivo y del comportamiento). Lo más habitual es que se manifieste durante la edad adulta (DM1 clásica). Aunque los signos y síntomas varían entre los individuos afectados, con la progresión de la enfermedad, los pacientes con DM1 experimentan una reducción de la capacidad para realizar actividades de la vida diaria. Además, los pacientes tienen una esperanza de vida significativamente más corta y actualmente no existe ningún tratamiento aprobado para ralentizar la progresión de la enfermedad.
Sobre ARTHEx Biotech
ARTHEx Biotech es una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores mediante la modulación de la expresión génica. El principal compuesto en investigación de la empresa, ATX-01, se está evaluando para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular poco frecuente, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™. El ensayo ArthemiR está cofinanciado por el programa EIC Accelerator en virtud del acuerdo de subvención Nº 190181217. ARTHEx está avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar terapias basadas en ácidos nucleicos para otros trastornos con gran necesidad médica no cubierta, incluidas enfermedades de origen genético. La empresa tiene su sede en Valencia (España).
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Fuente: www.arthexbiotech.com
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