EE.UU 26 de septiembre de 2017.-La denominación “Fierce 15” destaca compañías privadas que están trabajando para desarrollar productos, servicios o plataformas innovadoras que puedan avanzar en la industria biotecnológica y transformar el tratamiento de los pacientes.
El ranking de este año incluye algunas de las primeras empresas mejor financiadas que se han visto y que hablan mucho sobre la mala salud de la investigación biomédica en las primeras etapas.
Esto supone más de medio billón de dólares en las primeras rondas formales de financiación para la mitad de nuestros ganadores, y eso no es poca cosa, particularmente durante una época de agitación política en Europa y los EE.UU., junto con la política de precios que afectó el año pasado.
Vivet Therapeutics es la única empresa europea elegida como una de las empresas “Fierce 15”; las 15 empresas elegidas de entre cientos de nominaciones presentadas por lectores y editores de FierceBiotech, una publicación de Questex, LLC
FierceBiotech ha estado hablando de los CEOs y Vicepresidentes de las 15 compañías ganadoras, entre ellas Jean Philippe Combal, CEO de Vivet Therapeutics, fundada en París en 2016 y enfocada a enfermedades raras como la enfermedad de Wilson.
La biotecnología europea de Vivet Therapeutics cree posible utilizar el potencial latente y en gran parte inexplotado de la terapia génica como un enfoque curativo para la enfermedad de Wilson, ya que también mira a través del Atlántico para su futuro.
Una de las cosas que ha hecho a Vivet Therapeutics formar parte de “Fierce 15” es su arranque con una serie de 37.5 millones de euros (41 millones de dólares), teniendo en cuenta que la subida el año pasado no fue una proeza para una biotecnología europea, dado que la industria del biopharma en Europa no suele disfrutar de los mismos ricos flujos de financiación que en los Estados Unidos.
Jean Philippe Combal, Ph.D., trabajó en Fovea (que en 2009 fue comprado por Sanofi) y en 2014 se trasladó a GenSight para trabajar en su terapia de reemplazo genético para la neuropatía óptica hereditaria de Leber, una enfermedad rara mitocondrial que conduce a una pérdida de visión irreversible y a menudo brutal en adolescentes y adultos jóvenes.
Combal, todavía involucrado en la terapia génica, pero ahora innovando en Vivet, dice que prefiere el ambiente de trabajo del mundo de la biotecnología, en lugar del de un “BIG Pharma”, donde «perteneces a un equipo de 100 en un negocio global de cientos de miles, y es fácil perderse «.
La nueva medicina líder en biotecnología, VTX801 está programada para empezar a aplicarla en clínica el próximo año y se dirigirá inicialmente a la enfermedad de Wilson, un trastorno poco común que puede conducir a daños orgánicos, síntomas neurológicos y potencialmente la muerte. Se estima que alrededor de 10.000 pacientes en los Estados Unidos y 15.000 pacientes en la UE puedan padecer esta enfermedad.
La terapia utiliza un vector adenoasociado, modificado para mover una versión funcional truncada del gen ATP7B a las células hepáticas que llevan el gen defectuoso, que pudiendo tratar la causa subyacente de la enfermedad.
La línea que sigue Vivet Therapeutics surge de la tecnología desarrollada a través de sus asociaciones y licencias exclusivas de la Fundación para la Investigación Médica Aplicada, una fundación sin ánimo de lucro del Centro de Investigación Medica Aplicada de la Universidad de Navarra con sede en Pamplona, España; y el “Massachusetts Eye and Ear Infirmary” en Boston.
Combal dice que lo que quiere hacer es análogo al trabajo actual de terapia génica en la hemofilia, que tiene como objetivo disminuir o erradicar la necesidad de tratamiento, y eventualmente producir una terapia curativa: «El objetivo en la enfermedad de Wilson es que anticiparse a la terapia génica, lo que lograremos con una restauración completa del metabolismo del cobre, reduciendo el daño hepático y mejorando la función hepática y, por lo tanto, revertiremos los problemas inherentes a Wilson «.
Si bien ha habido decepciones y retrocesos en el campo de la terapia génica, uniQure retiró a Glybera en Europa debido a la baja demanda y GSK está evaluando opciones para su negocio de terapia génica Strimvelis. El hecho de que estas empresas se preocuparan por enfermedades raras y terapia génica es sólo un plus para la industria.
«Strimvelis, por supuesto, era ex vivo y no se puede exportar a los pacientes, por lo que tuvieron que ir al sitio en sí, y eso dificultó el tratamiento». Se cree que sólo un paciente habría sido tratado en el año desde su aprobación por la UE.
«Pero para mí», dice Combal, «que GSK esté desarrollando Strimvelis es una muy buena señal; estaban dispuestos a demostrar que eran capaces de innovar en la enfermedad ultra rara e invertir en I + D para esta área. Estoy seguro de que seguirán siendo innovadores con Strimvelis y su futuro, ya sea a través de una nueva empresa o no, pero no creo que se deje caer significativamente en la investigación en esta área «.
Vivet Therapeutics está apuntando ensayos y futuras rondas de financiación en los Estados Unidos, en los próximos años.
Los inversores de Vivet Therapeuticsson: Novartis Venture Fund y Columbus Venture Partners, Roche Venture Fund, HealthCap, Kurma Partners y Ysios Capital.
http://www.fiercebiotech.com/special-report/fiercebiotech-s-2017-fierce-15